NEJM:脐带血移植研究新进展,高危白血病患者脐血移植生存率更高

来源:bjsqxk    发布时间:2018-09-13 20:32:13



一项最新的名为《微小残留病患者的脐带血移植(Cord Blood Transplantation in Patients with Minimal Residual Disease)》研究显示,对于白血病患者尤其是对那些无法找到同胞供者的白血病患者,脐带血移植具有与骨髓或外周血造血干细胞移植相同或者更好的治疗效果。该研究由西雅图弗雷德哈钦森癌症研究中心(Fred Hutchinson Cancer Research Center)临床研究部门的Filippo Milano博士和其同事共同完成,并将结果发表在2016年9月8日的《新英格兰医学杂志》上。造血干细胞移植可以拯救成年和儿童白血病患者的生命,移植机构通常会首选配型相合的骨髓或外周血供者,之后才是脐带血。而这篇新发表的研究报告则显示,脐带血有可能成为治疗的首选。


第一作者弗雷德哈钦森癌症研究中心临床研究部的副研究员Filippo Milano博士表示,脐带血移植常作为那些没有合适供者来源患者的最后治疗手段,但是脐带血不应当仅被当成一种替代供者来源。在有经验的医疗机构,脐带血移植可以获得极好的治疗效果。


治疗白血病和骨髓增生异常综合征的一个办法就是通过移植来替换患者产生血液的骨髓。对于需要进行异基因造血干细胞移植的患者,优选HLA配型相合的同胞供者,但大部分人(近70%的患者)都没有这种供者来源。此种情况下,医生们可能就会推荐与患者没有血缘关系的配型相合或不全相合的无关供者。与骨髓和外周血造血干细胞移植类似,脐带血移植同样可以重建患者的造血系统。同时,由于脐带血的自身特性,脐带血移植对于配型相合的要求较低,几乎所有的患者都可找到合适的脐带血供者。                                              

为了比较不同来源造血干细胞的治疗效果,研究人员对582名患有急性白血病或骨髓增生异常综合征的患者进行了研究。这些患者分别于2006年至2014年在弗雷德哈钦森癌症研究中心接受造血干细胞移植治疗,其中140例为脐带血移植。


结果显示,脐带血移植后的总体生存率与配型全相合的骨髓或外周血移植相近,但要显著高于配型不全相合的骨髓或外周血移植。


在接受造血干细胞移植的患者中有三分之一存在微小残留病(即经过化疗缓解后,骨髓中依然可以检测出少量白血病细胞),对于这些微小残留病患者,脐带血移植显得更为有效。该研究结果显示,对于微小残留病患者,脐带血移植的总体生存率要显著高于配型不全相合的骨髓或外周血移植,和配型相合的骨髓或外周血移植相比也毫不逊色;同时,脐带血移植后的疾病复发率要显著低于配型相合和不相合的骨髓或外周血移植。


2006年在弗雷德哈钦森癌症研究中心负责启动脐带血项目,同时也是本研究作者之一的 Colleen Delaney博士说道:“脐带血移植较之成人供者移植的优势是公认的。况且,人人都是自己的脐血供者”。


相比于成人干细胞,脐带血中的干细胞分化程度更低,他们并不需要严格的HLA配型相合。HLA基因是个人独特的遗传背景的一部分,其决定了供者干细胞被排斥的可能性。医生会尽量寻找与患者HLA基因10个位点全相合的供者。但如果在亲缘供者或无关供者中不能找到这种理想的配型,医生常会为患者选择8个或9个位点相合的供者。这种“配型不合”的移植或许比不移植要好,但正如Milano和Delaney的研究显示,脐带血移植可能是某些患者最好的选择。


Delaney认为,该项研究使人们认识到,脐带血不应当被称为一种替代供者,脐带血的治疗效果与传统供者是一样的。对于高危且处于移植后复发高风险状态的患者,脐带血移植也许是最好的选择。


文献来源:

1.http://www.scienceworldreport.com/amp/articles/47057/20160908/cord-blood-transplant-potential-treatment-leukemia-patients-study.htm

2.https://www.fredhutch.org/en/news/releases/2016/09/Umbilical-cord-blood-transplant-is-associated-with-high-survival-rate-among-high-risk-leukemia-patients.html

3.Milano F, Gooley T, Wood B, et al. Cord-Blood Transplantation in Patients with Minimal Residual Disease.[J]. The New England journal of medicine, 2016, 375(10).


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